توصّل العلماء أخيراً لعلاج لمرض الحثل العضلي الطفولي
أو
Duchenne muscular dystrophy (DMD)
الذي يسبب فقدا كارثيا لعضلات الأطفال وقد ينتهي الأمر بهم
بالوفاة عند بلوغ سن العشرين.
ويعمل هذا العقار الذي يعرف بAVI-4658على
تغيير الجينات المسببة للمرض وقد أثبتت التجارب المبدئية
نجاح العقار في علاج سبعة من 19 مريضا تتراوح أعمارهم
بين خمس و 15 سنة في تجربة عملية مبدئية.
ومرض DMD هو مرض وراثي يصيب حوالي طفل ذكر
في كل 3,500 بما يوازي 100 حالة يتم تشخيصها
كل عام ببريطانيا.
وينتج هذا المرض عن نقص بروتين حيوي للعضلات
يعرف ب dystrophin والذي يؤدي أي انهيار
تدريجي في خلايا العضلات ببلوغ سن الثانية عشرة قد
لايستطيع الأولاد المشي وقد يموتون قبل سن العشرين
بسبب مشاكل في التنفس.
قد لا يمثل العقار الجديد العلاج الشافي إلا أنه يساعد
في تقليل الأعراض بدرجة تكفي لمنع الشلل الحاد وتسمح
بتحسين ظروف الحياة للمريض بدرجة معقولة.
وتقول ماريتا بوهلسكميت مديرة حملة الوقاية من
حثل العضلات."لقد أجتهدنا لسنوات للوصول لعلاج
لهذا المرض المهلك على مدار خمسين عاماً. اليوم يمكننا
القول بثقة حقيقية أننا سوف نفوز بهذه المعركة وآباء
هؤلاء الأطفال يمكنهم الآن أن يكون لهم أمل في حياة
أفضل لأطفالهم".
وقد نُشرت نتائج هذه الدراسة التي مولها مجلس البحوث
الطبية ببريطانيا في النسخة الإلكترونية من جريدة
لانسيت الطبية.
ودمتم سالمين
اممم محتاره